基因编辑与基因治疗可以前置到胎儿阶段了?

胡占华 原创 | 2017-09-29 20:22 | 收藏 | 投票
关键字:诺贝尔医学奖 

 

基因编进与基因治疗可以前置到胎儿阶段了?

胡占华

香港中文大学李嘉诚健康科学研究所医学及化学病理学教授,李嘉诚健康科学研究所所长

 
   在孕妇血浆血中检测到胎儿游离 DNA,是无创产前检测的革命性成果
   
这是否意味着基于游离DNA的胎儿检测技术可以把 基因编辑与基因治疗前置到胎儿与胎儿游离DNA阶段。
 
如果是这样,那确实是划时代的技术发现。
 
与施一公科研成果一样都是有可能问鼎诺贝尔奖的后备人选。
 

清华大学生命学院施一公研究组于《细胞》(Cell)在线发表了题为《人源剪接体的原子分辨率结构》(AnAtomicStructureoftheHumanSpliceosome)。这是第一个高分辨率的人源剪接体结构,也是首次在近原子分辨率尺度上观察到酵母以外、来自高等生物的剪接体结构,进一步揭示了剪接体的组装和工作机理,为理解高等生物的RNA剪接过程提供了重要基础。

在真核生物细胞内,大多数基因是不连续的,其编码区(exon)被称为“内含子(intron)”的非编码序列隔断。在基因表达过程中,内含子需要经过“剪”和“接”这两步化学反应被去除,从而使得编码区可以连接成不同的信使RNA(mRNA)。同一个基因,因为内含子的边界和数量不同,经过剪接,便可以产生出多种编码蛋白的mRNA。RNA剪接是所有真核生物特有的过程,是真核生物“中心法则”的关键步骤之一,也被认为是真核生物复杂性的重要分子基础。RNA剪接过程必须高度精准,任何错误都有可能导致基因表达异常乃至疾病发生。据统计,1/3以上的遗传性疾病与RNA剪接异常有关。

RNA剪接这一复杂的生理过程由剪接体(spliceosome)来执行。剪接体是细胞中已知的最为复杂的大分子机器,分子量巨大并且高度动态,主要由蛋白质-核酸形成的复合物(ribonucleoprotein,RNP)组装形成,它在前体信使RNA(pre-mRNA)上完成识别、组装、激活、催化等一系列过程,并最终在反应结束后解离成许多小的功能单元,以进入下一个反应循环。根据剪接体的组成与构象的不同,可以将剪接体分为E、A、B、Bact、B*、C、C*、P、ILS等若干状态(图1)。

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